Terapia interferonem Alfa-2a w przypadku naczyniaków krwionośnych zagrażających życiu ad

Oba nowotwory uległy regresji po podaniu interferonu alfa-2a .29 White i in. opisali również dwa niemowlęta z zagrożącymi życiu naczyniakami krwionośnymi leczonymi interferonem alfa-2a: jeden odpowiedział, ale drugie dziecko zmarło po mniej niż dwóch miesiącach leczenia.30 Anegdotyczne doniesienia zachęcające do wyników klinicznych, obserwacja, że interferon hamuje ruchy śródbłonka naczyń włosowatych in vitro [31] oraz odkrycie, że interferon alfa-2a hamuje angiogenezę u myszy32, doprowadził nas do zbadania skuteczności rekombinowanej postaci leku w leczeniu. 20 pacjentów z naczyniakami krwionośnymi zagrażającymi życiu lub zagrażającymi widzeniem w okresie niemowlęcym lub dzieciństwie, którzy nie zareagowali na leczenie kortykosteroidami.
Metody
Pacjenci
W badaniu wzięło udział 20 niemowląt i dzieci z naczyniakami zagrażającymi życiu lub naczyniom groźnym dla wzroku, definiowanymi jako zmiany chorobowe, które zaatakowały lub zablokowały ważne organy lub tkanki, takie jak drogi oddechowe, gardła, ucha, orbity lub przydatków, zaotrzewnowe i narządy wewnętrzne (tj. przewodu żołądkowo-jelitowego, płuc, serca lub wątroby). Zastoinowa niewydolność serca i znaczna małopłytkowość, powikłania dużych naczyniaków krwionośnych, były również pilnymi wskazaniami do leczenia interferonem. Aby zakwalifikować się do badania, niemowlęta musiały mieć naczyniak krwionośny zagrażający życiu lub zagrażający widzeniu, który nie zareagowałby na dwutygodniowy cykl leczenia kortykosteroidami (2 mg na kilogram masy ciała na dobę). Badanie zostało zatwierdzone przez komisję do spraw instytucjonalnych Szpitala Dziecięcego w Bostonie, a świadomą zgodę uzyskano od rodziców lub opiekunów wszystkich pacjentów. Żadni pacjenci, którzy spełniali te kryteria, nie zostali wykluczeni.
Badanie leku
Rekombinowany ludzki interferon alfa-2a (aktywność właściwa, 3 miliony jednostek na 0,5 ml) dostarczono jako sterylny roztwór do wstrzykiwań przez Dr Judith Prestifillipo z Hoffmann-LaRoche, Nutley, New Jersey. Każdemu pacjentowi podawano codziennie podskórny zastrzyk do 3 milionów jednostek na metr kwadratowy powierzchni ciała, który podawano w połączeniu z innymi lekami, w razie potrzeby.
Monitorowanie skuteczności
Przedwczesna regresja została zdefiniowana jako oczywisty spadek o 50 procent lub więcej w wymiarach naczyniaka krwionośnego, który utrzymywał się przez co najmniej sześć miesięcy podczas leczenia lub po wycofaniu leku. Uważano, że wzrost ustabilizował się, jeśli wymiary zmiany nie wzrosły w ciągu sześciu miesięcy po rozpoczęciu leczenia. Wielkość lub rozmiar zmian trzewnych monitorowano za pomocą ultrasonografii, tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego. Przebieg noworodków z koagulopatią związaną z zespołem Kasabacha-Merritta był monitorowany poprzez pomiar liczby płytek krwi, stężenia fibrynogenu, czasu protrombinowego i czasu częściowej tromboplastyny. Uważano, że leczenie zakończyło się niepowodzeniem, jeśli zmiany chorobowe wzrosły o 50% lub utrzymywały się małopłytkowość, utrata krwi była kontynuowana lub pacjent zmarł. W ciągu 24 miesięcy łącznie 20 pacjentów zostało włączonych do protokołu leczenia interferonem alfa
[patrz też: vitapil ulotka, parafia nienaszów, parafia tokarnia ]